Argentina: Primer ensayo humano con células derivadas del paciente

 La noticia se difunde por distintas emisoras de radio en estos momentos y algunas de ellas reportean a médicos que trabajaron en el área. Aquí la nota que disparó el tema en los medios.

de
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Martes 16 de septiembre de 2014 | Publicado en edición impresa

Avance en medicina regenerativa / Para preservar la visión

Primer ensayo en humanos con células derivadas del propio paciente

Por Nora Bär | LA NACION

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Una estrategia que encendía la imaginación de los investigadores y las esperanzas de los pacientes acaba de aplicarse por primera vez en una mujer de 70 años que padece degeneración macular asociada con la edad, un trastorno que puede conducir a la ceguera.

Científicos japoneses tomaron células de la piel de la paciente, revirtieron su reloj biológico hasta volverlas a su estado indiferenciado (como en los primeros momentos del embrión, cuando generan los distintos tejidos del organismo) y luego las convirtieron en una finísima capa de células pigmentadas de retina, de 1,3 por 3 milímetros, que inyectaron en uno de los ojos.
El ensayo es el primer paso en un largo camino que intentará hacer realidad las promesas de la "medicina regenerativa". En esta etapa, se aplicará en seis personas para demostrar que el procedimiento es seguro.
"Existe un antecedente, pero fue con células embrionarias -detalla el doctor Gustavo Sevlever, director de investigación y docencia del Fleni, e integrante de la comisión asesora en células madre del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva-. Lo desarrolló en los Estados Unidos la compañía Advanced Cell Technologies, y fue aprobado por la FDA. Este ensayo se da en el contexto de una complicada situación política del Instituto Riken, un centro muy prestigioso que pasó recientemente por una historia triste cuando una de sus investigadoras fue acusada de fraude [ver aparte]. Más allá de eso, lo que estamos empezando a ver ahora es la tecnología de la medicina regenerativa en acción. Éstos son los primeros intentos, hay que seguirlos de cerca para ver cómo les va, porque enfrentan desafíos biológicos fenomenales: no sólo hay que lograr que las células lleguen al lugar en que tienen que cumplir su función, sino también que se conecten con el resto del tejido. Sin embargo, hay estudios en animales con resultados alentadores y otros que muestran que pueden tener un efecto no sólo reparador de la mácula, sino también protector."
Hay varios tipos de células madre. Desde su descubrimiento, la tecnología de las "pluripotentes inducidas", que las obtiene de células adultas a las que se les transfieren cuatro genes, creó gran expectativa porque podría ofrecer las mismas potencialidades que las embrionarias, pero sin los conflictos éticos y de seguridad que plantean estas últimas.
Según publicó Nature, la implantación de estas células "regeneradas" en el laboratorio se realizó en el Hospital General del Centro Médico de la ciudad de Kobe. Allí, el doctor Yasuo Kurimoto lideró un equipo de tres especialistas que trabajaron durante dos horas para colocarlas en el ojo de una residente de la localidad de Hyogo.
La tarea de convertir las células de piel en células de retina estuvo en manos de la oftalmóloga Masayo Takahashi, una pionera de la investigación en esta área y coautora de trabajos con Shinya Yamanaka, que luego merecería el Nobel por su descubrimiento del método para revertir células adultas en células madre.
La degeneración macular aparece por el daño del epitelio de la retina, una capa de células que sostiene a los fotorreceptores necesarios para la visión. Según informó el Instituto Riken, la paciente no sufrió hemorragias ni otros problemas serios por la cirugía.
Aunque es improbable que este procedimiento restaure la vista, científicos de todo el mundo estarán siguiendo de cerca los resultados para ver si las células implantadas son capaces de detener la destrucción de la retina. "Acabamos de dar un notable primer paso hacia la medicina regenerativa, usando células pluripotentes inducidas -afirmó Takahashi en un comunicado-. Espero que éste sea un punto de partida para llevar [esta técnica] a tantas personas como sea posible."
Para Sevlever, el ensayo merece una "cautelosa esperanza". "Tenemos que seguirlo de cerca -afirma-. En esta etapa, más que eficiencia van a medir seguridad. Es una instancia interesante, que uno mira con cierta precaución, porque ya supimos de promesas fascinantes, pero que no se cumplieron. Por fin se está viendo que lo que se decía está llegando a aplicaciones en los pacientes, que son los que más las necesitan."

Del laboratorio al paciente

Intentan convertir las promesas en realidad
Masayo Takayashi
Instituto Riken, de Japón
Profesión: investigadora y oftalmóloga
Origen: Japón
Trabaja en el área de los desórdenes visuales. Fue elegida por la revista Nature como "uno de los cinco científicos para seguir de cerca" en 2014
También trabaja como oftalmóloga clínica en el área de las enfermedades degenerativas de la retina y está desarrollando un sistema médico que ofrezca tratamiento a los pacientes a través de la medicina regenerativa.
Fernando Pitossi
Fundación Instituto Leloir
Profesión: investigador
Origen: Argentina
Es un pionero de la investigación en células madre en el país. Trabaja en el desarrollo de terapias regenerativas y protectoras del sistema nervioso
Desde hace 17 años, su laboratorio viene estudiando la neuroinflamación en la enfermedad de Parkinson para identificar nuevos blancos terapéuticos que sean la base de terapias protectoras contra esta dolencia cuyo curso hoy no puede modificarse sustancialmente..